Pesquisa e Inovação

Modelos para terapias de doenças genéticas e medicina regenerativa

Modelos celulares e animais têm sido utilizados em estudos pré-clínicos para o desenvolvimento de novas terapias em doenças genéticas. Alguns exemplos são o desenvolvimento de modelos para regeneração tecidual, assim como o tratamento de tumores do sistema nervoso central com o virus zika. 
 

IDENTIFICAÇÃO DE "VARIANTES PROTETORAS"

Um projeto de pesquisa financiado pelo Ministério da saúde e CNPq tem como objetivo investigar os mecanismos responsáveis por uma progressão benigna em pacientes raros com distrofia de Duchenne nos quais identificamos uma variante protetora. A pesquisa está sendo realizada em linhagens celulares e utiliza, entre outras, a tecnologia de edição genética por CRISPR-Cas9. Pretendemos validar os achados em modelo de zebrafish e camundongos. Acreditamos que essa pesquisa poderá abrir novas abordagens terapêuticas para diferentes formas de distrofias.

Pesquisadores:
- Mayana Zatz
- Felipe Leite 

VARIANTES PROTETORAS EM MODELOS ANIMAIS

Estudos em modelos animais tem revelado variabilidade do quadro funcional quando mutações patogênicas, responsáveis por um fenótipo, resultam em fenótipo mais brando quando presente em animais de outra linhagem. Vários estudos estão em andamento para tentar identificar a contribuição do background genético no efeito da mutação primaria nestes modelos animais.

Pesquisadores:
- Mayana Zatz
- Lucas Alvizi
- Antônio

REGENERAÇÃO TECIDUAL

Combinando as tecnologias de cultivo de células tronco e modernas técnicas de engenharia tecidual, pesquisadores do GENOMA USP conseguem produzir tecidos humanos funcionais em laboratório. Nosso grupo, em parceria com o renomado Prof. Silvano Raia, foca na produção de fígados humanos por tecnologias como a Bioimpressão 3D, a descelularização/recelularização de matrizes biológicas e organóides. A partir de uma simples coleta de sangue, em aproximadamente 90 dias, conseguimos produzir um "mini"-fígado daquele mesmo doador. Esperamos que nossas tecnologias sejam capazes de, em um futuro breve, mitigar a carência de órgãos para transplante e o sofrimento de pacientes e familiares em fila de espera.  

Pesquisadores:
- Ernesto da Silveira Goulart Guimarães
- Mayana Zatz
- Luiz Caires

TRATAMENTO DE TUMORES DO SISTEMA NERVOSO CENTRAL

Tumores primários do SNC, como os gliomas de alto grau e os tumores embrionários, são altamente agressivos e associados a prognóstico desfavorável. Em geral, os pacientes apresentam alto risco de recidiva da doença, uma vez que esses tumores resistem ao tratamento padrão por cirurgia, radioterapia e quimioterapia. Em virtude da carência de opções terapêuticas, nossas pesquisas focam na compreensão dos mecanismos responsáveis pela agressividade tumoral e resistência terapêutica, com o intuito de desenvolver tratamentos mais eficientes. Em particular, temos estudado como os mecanismos de reparo de DNA, autofagia e defesa antioxidante afetam a resistência à rádio / quimioterapia, além de estratégias para eliminar células-tronco cancerosas por meio de terapia gênica, terapia celular e terapia viral oncolítica com o vírus zika.

Pesquisadores:
- Oswaldo Keith Okamoto
- Mayana Zatz
- Caroline Kaid Davila