Genoma na Mídia




Declaração do Comitê Organizador da Terceira Cúpula Internacional sobre Edição do Genoma Humano

Declaração do Comitê Organizador da Terceira Cúpula Internacional sobre Edição do Genoma Humano

Compartilhe esta página:



Royal Society - 08/03/2023

A Terceira Cúpula Internacional sobre Edição do Genoma Humano foi realizada no Francis Crick Institute, em Londres, de 6 a 8 de março de 2023. O objetivo foi discutir progresso, promessa e desafios em pesquisa, regulamentação e desenvolvimento equitativo de tecnologias e terapias de edição do genoma humano.

O evento foi organizado pela Royal Society, a Academia de Ciências Médicas do Reino Unido, a Academia Nacional de Ciências e Medicina dos Estados Unidos, e a Academia Mundial de Ciências (TWAS). Mayana Zatz, coordenadora geral do Genoma USP e membro da TWAS, integrou o comitê organizador do evento. 

Depois de três dias de debates, os membros do comitê organizador chegaram às seguintes conclusões:

Houve um progresso notável em edição do genoma somático humano, demonstrando que pode curar doenças antes incuráveis. Para perceber todo o seu potencial terapêutico, é necessária pesquisa para expandir a gama de doenças tratáveis e entender melhor os riscos e efeitos indesejados. Os custos extremamente altos das atuais terapias genéticas somáticas são insustentáveis. Urge um compromisso global com o acesso equitativo a esses tratamentos.

A edição do genoma humano herdável permanece inaceitável neste momento. As discussões públicas e os debates sobre diretrizes políticas continuam e são importantes para decidir se essa tecnologia deverá ser usada. Estruturas de governança e princípios éticos para o uso responsável da edição do genoma humano herdável não estão em vigor. Os padrões de segurança e eficácia necessários ainda não foram cumpridos.

Os mecanismos de governança para a edição do genoma humano precisam proteger a pesquisa legítima em andamento, enquanto evita que clínicas ou indivíduos ofereçam intervenções não comprovadas aparentando terapias ou formas de evitar doenças.

Edição somática do genoma humano [1] 

Numerosos ensaios clínicos usando a edição somática do genoma humano estão em andamento ou serão iniciados em breve, com resultados preliminares mas encorajadores, que apontam para futuras terapias. A melhora dramática após as intervenções de pesquisa baseadas em CRISPR para a doença falciforme oferece esperança aos pacientes. Muitas técnicas, incluindo edição de bases, prime editing e edição epigenética, também podem se provar serem intervenções úteis para uma ampla gama de doenças e transtornos genéticos e adquiridos. No entanto, como acontece com outras terapias genéticas, o acompanhamento prolongado de longo prazo é essencial para entender completamente as consequências de uma edição e identificar quaisquer efeitos imprevistos, caso ocorram.

Técnicas aprimoradas aumentaram a eficiência e a precisão do processo de edição, mas a entrega e edição eficazes permanecem difíceis para muitos tecidos do corpo. Mais pesquisas para diversificar e aumentar a eficiência, especificidade e segurança dos sistemas de edição e entrega são essenciais para melhorar as possíveis opções de tratamento e promover o acesso equitativo.

Acesso equitativo para edição somática do genoma humano

À medida que as intervenções baseadas na edição do genoma somático se tornam mais difundidas, um compromisso com tratamentos equitativos, financeiramente sustentáveis e acessíveis torna-se mais urgente. Em muitos casos, os custos e as necessidades de infraestrutura dos atuais tratamentos de terapia genética não são administráveis  para os pacientes nem para os sistemas de saúde. Corrigir isso exigirá um planejamento adequado desde os estágios iniciais da pesquisa e um desenvolvimento para cada aplicação em potencial. Garantir que a pesquisa inclua populações mais geneticamente diversas e expandir o alcance daqueles que concebem e conduzem a pesquisa desempenha um papel vital em alcançar de resultados equitativos.

Na doença falciforme (assim como outras doenças genéticas), uma grande porcentagem de pacientes vive em países e comunidades carentes ou em locais sem infraestrutura adequada.  Passar de uma edição ex-vivo (células são retiradas da medula, submetidas a edição, e depois reintroduzidas no paciente) para uma edição in vivo (feita diretamente em células somáticas no organismo) pode resolver parcialmente esse problema.  Mas a transferência de conhecimento entre as nações, clínicas e instalações de pesquisa melhores e uma forte supervisão também são necessárias para estabelecer o acesso sustentável a intervenções seguras para os participantes e pacientes da pesquisa.

Os sistemas de saúde e a comunidade global de saúde devem se preparar para fornecer aos pacientes terapias comprovadas, econômicas e acessíveis. As terapias baseadas na edição do genoma somático que poderiam ajudar a atender a essas necessidades devem ser uma prioridade para o investimento em pesquisa.

Edição do genoma humano da linhagem germinativa para pesquisa (não para reprodução) [2] 

A pesquisa básica usando a edição do genoma em embriões humanos tem continuado, com o objetivo de entender aspectos do desenvolvimento humano inicial ou explorar como os métodos podem ser usados para corrigir variantes genéticas que levam a transtornos genéticos. Também houve um progresso significativo na pesquisa básica sobre a derivação de gametas funcionais a partir de células-tronco. A pesquisa básica neste campo deve continuar.

Edição hereditária do genoma humano

Evidências pré-clínicas para a segurança e eficácia da edição do genoma humano herdável não foram estabelecidas, nem a discussão social e o debate político foram concluídos. (Em alguns casos, o teste genético pré-implantação está entre as alternativas). A edição hereditária do genoma humano não deve ser usada a menos que, no mínimo, atenda a padrões razoáveis de segurança e eficácia, seja legalmente sancionada e tenha sido desenvolvida e testada sob um sistema de supervisão rigorosa que está sujeita a uma governança responsável. No momento, essas condições não foram atendidas.

Colaboração e discussões internacionais contínuas

O Comitê Organizador clama por diálogo contínuo e colaboração internacional contínua sobre: abordagens inovadoras para governança e regulamentação de tecnologias de edição do genoma humano; o estado da ciência; e inovação no tratamento de doenças genéticas.

NOTAS: 

[1] A edição do genoma humano somático se refere à edição de células somáticas, que são células não reprodutivas, e as alterações feitas nessas células afetam apenas a pessoa que recebe a edição do genoma.

[2] Nesta declaração, a edição do genoma humano da linhagem germinativa se refere à edição de embriões ou gametas humanos em um ambiente de pesquisa, sem planos para que esses embriões ou gametas sejam usados para a reprodução humana. A edição do genoma humano herdável se refere à edição de embriões ou gametas humanos para serem usados na reprodução humana.

 

 

 

Genoma USP - Centro de Estudos do Genoma Humano e Células-Tronco
Rua do Matão - Travessa 13, n. 106
Cidade Universitária
05508-090 - São Paulo -SP
Telefones: (11) 3091-7966 / 3091-0878
WhatsApp, só para mensagem: (11) 2648-8358
Como chegar no Genoma USP